La thérapie génique soulage les symptômes de la maladie de Parkinson



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Des chercheurs testent la thérapie génique pour traiter la maladie de Parkinson

La thérapie génique offre de nouvelles approches prometteuses pour le traitement de la maladie de Parkinson. Depuis des décennies, des scientifiques du monde entier recherchent des moyens de traiter la maladie neurologique dégénérative auparavant incurable. Une équipe de recherche franco-britannique vient de publier une étude dans le magazine spécialisé "The Lancet", qui conclut que la thérapie génique dite ProSavin peut au moins améliorer considérablement la motricité des patients atteints de la maladie de Parkinson.

À ce jour, la maladie de Parkinson est généralement traitée par un traitement dopaminergique oral, mais le traitement au long cours conduit à des effets secondaires importants, tels que "des troubles du contrôle des impulsions provoqués par une stimulation intermittente des récepteurs de la dopamine et des effets secondaires", rapporte l'équipe de recherche dirigée par le professeur Stéphane Palfi von der faculté de médecine de l'Université de Paris. Dans leur étude actuelle, l'efficacité et la tolérabilité d'un traitement alternatif basé sur la thérapie génique ProSavin ont donc été examinées. Cela s'est avéré assez efficace et bien toléré.

La thérapie génique augmente la production de dopamine dans le cerveau Dans la thérapie génique ProSavin, les scientifiques utilisent des virus noyés comme moyen de transport pour les séquences d'ADN ou les gènes qui jouent un rôle essentiel dans la production de dopamine. Ceux-ci sont injectés dans le cerveau du patient puis automatiquement incorporés dans certaines cellules cérébrales, après quoi la production de dopamine dans le cerveau augmente considérablement. Les troubles moteurs des patients atteints de la maladie de Parkinson causés par une carence en dopamine, tels que les contractions musculaires ou les tremblements typiques et les troubles de l'équilibre, diminuent considérablement. Les chercheurs ont maintenant testé l'efficacité de cette méthode sur 15 patients atteints de la maladie de Parkinson âgés de 48 à 65 ans. Tous les sujets souffraient de la maladie neurologique depuis au moins cinq ans. Les patients ont reçu différentes doses de ProSavin (trois ont reçu des doses faibles, six moyennes, six élevées) et ont été suivis pendant au moins 12 mois.

Aucun effet secondaire grave Les chercheurs ont signalé «54 événements indésirables liés au médicament (51 légers, trois modérés)» au cours de la période de suivi. Les plaintes les plus fréquentes étaient des dyskinésies (troubles des séquences de mouvement). Cependant, selon Palfi et ses collègues, il n'y a eu aucun événement indésirable grave à la suite du médicament à l'étude ou des interventions chirurgicales. Après six mois, tous les patients ont montré une amélioration significative de la motricité. Plus la dose administrée est élevée, plus l'amélioration de la motricité du patient est nette. Chez certains patients, l'effet a duré jusqu'à quatre ans. Par la suite, les limitations de la motricité au vu de la progression de la maladie se sont clairement manifestées.

Autres aspects de la maladie de Parkinson non pris en compte Dans un commentaire sur l'article paru dans The Lancet, Jon Stoessl du Pacific Parkinson's Research Centre de l'Université de la Colombie-Britannique et de Vancouver a critiqué le fait que l'approche actuelle de thérapie génique a un effet prouvé sur la motricité le patient avait négligé les autres symptômes du tableau clinique. Pour de nombreux patients, les échecs cognitifs et les changements de caractère sont une déficience considérablement plus grande que les difficultés motrices. Une méthode de traitement sensée doit donc également tenir compte de ces aspects. (fp)

Image: Gabi Schoenemann / pixelio.de

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